Amerikalik uch yoshli Oliver Chu “Hunter” sindromi bilan yashayotgan bolalar orasida tarixda birinchi bo‘lib yangi avlod gen terapiyasini olgan bemor sifatida tibbiyot olamini hayratga soldi.

Eng og‘ir shaklida 20 yoshga yetmasdan hayotdan ko‘z yumishga olib keladigan bu genetik kasallik odatda bolalik demensiyasi sifatida tasvirlanadi.

Shifokorlar yosh bemorning sog‘ligidagi o‘zgarishlarni “kutilmagan va hayratlanarli” deb atamoqda. Kasallik tufayli organizmi muhim fermentni ishlab chiqara olmagan Oliverning qonidan olingan ildiz hujayralariga sog‘lom gen joylashtirildi va yana tanasiga qaytarildi. Bu hujayralar keyinchalik yangi oq qon hujayralarini hosil qilib, organizmga yetishmayotgan fermentni tarqatishni boshlaydi.

Bolakay yil davomida kuzatuvda bo‘ldi va natijalar mutlaqo kutilganidan yuqori: u endi o‘zi ferment ishlab chiqaradi, nutqi va harakatlari sezilarli darajada yaxshilangan, kognitiv rivojlanishi tengdoshlari bilan moslashmoqda.

“Hunter” sindromi juda noyob: dunyoda 100 ming o‘g‘il boladan faqat bittasi ushbu kasallikka chalinadi. Oliver olgan yangi gen terapiyasi esa aynan shu muammoni hal qilishga qaratilgan: maxsus o‘zgartirilgan gen ishlab chiqaradigan ferment miya to‘sig‘idan o‘tishi mumkin. Shifokorlarning aytishicha, terapiyaning asosiy maqsadi — kasallikning rivojlanishini butunlay to‘xtatish.

Hozircha dunyo bo‘yicha besh nafar bola ushbu klinik sinovga jalb qilingan. Natijalar ikki yil davomida kuzatiladi. Agar sinov muvaffaqiyatli yakunlansa, ushbu terapiya “Hunter” sindromi uchun bir martalik, lekin hayotni o‘zgartiruvchi davolash usuli sifatida tasdiqlanishi mumkin.

Uzoq yillar davom etgan ilmiy izlanishlar, qimmat klinik sinovni saqlab qolgan homiylik va tibbiy jasorat natijasida Oliver bugun sog‘lom bola sifatida rivojlanmoqda. Mutaxassislar buni “gen terapiyasida yangi davr boshlanishi” deb hisoblamoqda.

Musulmon Ziyo, O‘zA