三岁的美国男孩奥利弗·楚震惊了医学界，成为历史上第一个接受新一代亨特综合征基因疗法的儿童。

这种遗传性疾病，最严重的一种会导致患者在 20 岁之前死亡，通常被称为儿童痴呆症。

医生们称这位年轻患者的健康状况变化“出乎意料，令人惊叹”。奥利弗因疾病导致体内无法产生一种关键酶，医生们从他血液中提取干细胞，并将健康的基因植入其中，然后重新注入他的体内。这些干细胞随后开始产生新的白细胞，并将缺失的酶输送到全身各处。

这名儿童已经接受了一年的观察，结果完全超出了预期：他现在可以自己产生酶，他的语言和动作能力有了显著提高，他的认知发展正在赶上同龄人。

亨特综合征极其罕见：全世界只有十万分之一的男孩患有此病。奥利弗接受的新型基因疗法旨在解决这一问题：一种经过特殊改造的基因会产生一种能够穿过血脑屏障的酶。医生表示，该疗法的主要目标是彻底阻止疾病的发展。

目前，全球已有五名儿童参与了这项临床试验。试验结果将持续监测两年。如果试验成功，这种疗法有望获批，成为亨特综合征患者一次性治疗、改变人生的疗法。

得益于多年的研究、避免了昂贵临床试验的赞助以及医学界的勇气，奥利弗现在是一个健康的孩子。专家们称之为“基因治疗新时代的曙光”。